Erken yaşlanma hastalığına karşı ilk kez ilaç geliştirildi

Çocuklukta hızlı yaşlanmaya neden olan ve büyümeyi engelleyen nadir genetik hastalığa yönelik ilk ilaç, yaşam süresini uzattığını gösteren araştırmaların ardından cuma günü onaylanmıştı.

Progeria veya erken yaşlanma hastalığından mustarip çocuklar genellikle 10’lu yaşlarının başında kalp rahatsızlıkları nedeniyle ölüyor.

Fakat deneylerde, Zokinvy isimli yeni ilacı kullanan çocukların ortalama iki buçuk yıl daha uzun yaşadığı ortaya çıktı.

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ilacın progeria ve bağlantılı rahatsızlıklarda kullanımını onayladı.

Independent Türkçe’nin haberine göre, tedaviye yönelik araştırma, ilaç geliştiricisi Eiger BioPharmaceuticals’ın desteği ve büyük oranda ABD’nin Massachusetts eyaletindeki Peabody şehrinde bulunan Progeria Araştırma Vakfı tarafından fonlandı.

Vakfın tıbbi yöneticisi Dr. Leslie Gordon, “Bu yalnızca ilkti. Daha fazla ve daha iyi tedaviler bulacağız” dedi.

Dünya genelinde yaklaşık 400 kişinin progeria veya bağlantılı bir rahatsızlığa sahip olduğu tahmin ediliyor.

Rahatsızlık büyüme geriliği, eklem katılığı, saç kaybı ve yaşlı görünen bir cilde yol açıyor.

Hastalıktan muzdarip çocuklar kalp atardamarlarında sertleşme ve kalp krizi yaşayarak ortalama 14,5 yaşında ölüyor.

Kalıtsal olmayan bu rahatsızlık, bir gen mutasyonu sonucunda hastalığa da ismini veren progerin adlı proteinin, hücrelerde üretilmesi ve birikmesi sonucunda ortaya çıkıyor.

Yeni ilaç bu proteinin üretimini ve birikimini engelleyerek verdiği zararı ve erken yaşlanmayı yavaşlatıyor.

‘BARİZ İYİLEŞMELER OLDU’

İlacı alan ilk çocuklardan Meghan Waldron’a 2 yaşındayken progeria teşhisi konmuştu.

Waldron’ın büyümesi durmuş ve saçları dökülüyordu. İlacı almaya başladığındaysa “Çok kısa sürede bariz iyileşmeler oldu” dedi.

Şimdi boyu 1.10 metreye ulaşan Waldron, ilacın ardından daha hızlı büyümeye başladı ve testler atardamarlarındaki sertleşmenin yavaşladığını gösterdi.

19 yaşındaki Waldron, liseden mezun olduktan sonra geçen yıl sırt çantasıyla Avrupa’yı gezdi.

Emerson Koleji’nde yaratıcı yazarlık ikinci sınıf öğrencisi olan Waldron, bazı eklem sertleşmeleri dışında “Fiziksel sağlığım gayet iyi” diyerek hastalığı için “Birlikte yaşamayı öğrendiğim bir şey” ifadelerini kullandı.

Uzun süreli takip çalışması kapsamında ilacı almayı sürdüren Waldron, ilacın onay aldığını duyunca “Çok heyecanlandım” dedi.

FDA kararını 62 çocuğun günde iki kez ilacı aldığı iki araştırmaya dayalı olarak verdi.

Sonuçlar dünya genelinde bu tedaviyi almayan, yaşı ve özellikleri eşleşen 81 çocukla kıyaslandı.

Takip edilen katılımcılardan ilaç almayanlar 11 yaşına kadar yaşarken ilaç alanlar ortalama 2,5 yıl daha uzun yaşadı.

Zokinvy ilacının en yaygın yan etkileriyse kusma, ishal, bulantı, karın ağrısı ve yorgunluk.